昨日，天津市第一中心医院、北京大学和昌平实验室研究团队在 Cell 发表题为 Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 的研究，公布了在腹前直肌鞘下化学诱导多能干细胞衍生胰岛（CiPSC 胰岛）治疗 1 型糖尿病的首次人体 I 期临床试验结果，实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈。

图源：Cell

多能干细胞（PSCs）由于具有自我更新和分化为功能细胞类型的能力，在作为细胞替代疗法（如胰岛移植）的无限细胞来源时，显示出巨大潜力。2007 年，从体细胞中衍生出人类诱导的多能干细胞（iPSCs）标志着多能干细胞伦理生成的突破性进展，使患者来源的自体再生医学成为可能。

研究团队成功地将人体细胞重编程为化学诱导的 PSCs （CiPSCs）。传统的 iPSCs 通过转录因子的遗传过表达从体细胞中产生，与之不同的是，从体细胞生成 CiPSC 采用非生物小分子化学物质作为重编程因子，这些化学物质易于制造和标准化、非基因组整合、可扩展和微调。这种方法为生成适用于治疗应用的人类 PSC（hPSC）提供了一种根本不同的途径。

图解摘要，图源：该论文

在该项人体 I 期临床试验（ChiCTR2300072200）的 1 年初步分析结果中，患者在移植 75 天后，完全稳定地脱离胰岛素注射治疗。移植后第 4 个月，患者的靶时血糖范围从基线值 43.18% 增加到 96.21%，同时伴有糖化血红蛋白下降。此后，患者血糖控制状态稳定，不使用外源胰岛素的情况下实现了超过 98% 的血糖 TIR，糖化血红蛋白在 5% 左右。

1 年时，所有安全性和有效性临床终点均得到满足，患者未出现移植相关异常迹象；至论文发表时，患者已经超过 1 年无需胰岛素治疗。

治疗效果，图源：该论文

研究团队认为，这些结果初步证明，化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈；有必要进一步进行临床研究来评估 CiPSC 胰岛移植治疗 1 型糖尿病。

策划：sysoon｜监制：z_popeye

参考资料：Shusen Wang et al., (2024) Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islet under the abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient, Cell Doi: https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.004

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